Moderna inleder samarbete för behandling av extremt sällsynt sjukdom
Amerikanska bioteknikbolaget Moderna inleder samarbete med Institute for Life Changing Medicines för att utveckla en mRNA-behandling för den extremt sällsynta sjukdomen Crigler-Najjar Syndrome typ 1. Det framgår av ett pressmeddelande.
Det uppskattas att det endast finns cirka 70-100 kända fall av CN-1 i världen. Målet med samarbetet är att göra en mRNA-terapi för behandling av CN-1 tillgänglig utan kostnad för patienter.
Moderna kommer licensiera sitt mRNA-3351 till ILCM utan förskottsavgifter och utan några senare betalningar. ILCM kommer att ansvara för den kliniska utvecklingen av mRNa-3351 och kliniska studier väntas inledas under 2022.
Crigler-Najjar Syndrome typ 1 är en extremt sällsynt genetiskt ärftlig sjukdom som orsakas av en mutation i en gen som gör att ett ämne i levern, bilirubin, inte kan brytas ned. Symtomen blir uppenbara strax efter födseln och kan vara livshotande.
