Novartis meddelar att FDA upphäver stopp - inleder avgörande fas 3-studie Zolgensma
Schweiziska läkemedelsjätten Novartis meddelar att FDA upphäver stoppet av en klinisk studie och planerar att inleda en avgörande fas 3-studie gällande Zolgensma för patienter med Spinala muskelatrofier (SMA).
FDA har konkluderat att de kliniska studierna gällande OAV-101 IT kan fortsätta baserat på data från en icke-klinisk toxikologisk studie.
Den nya fas 3-studien kommer att utvärdera effektivitet, säkerhet och tolerans hos behandlingsnaiva patienter med SMA typ-2 i åldern 2 till 18 år. Det blir den första studien som studerarar genterapi i denna patientgrupp.
OAV-101 IT undersöks också som en engångsbehandling för äldre patienter med SMA.
