Sanofi får snabbspår i USA för genterapi mot muskelsjukdom

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har gett franska läkemedelsjätten Sanofis genterapi SAR446268 snabbspårsstatus för behandling av icke-medfödd myotonisk dystrofi typ 1. Sjukdomen är en sällsynt, ärftlig muskelsjukdom som i dag saknar godkända behandlingar.

SAR446268 är en engångsbehandling baserad på RNA-interferens som syftar till att dämpa sjukdomsorsakande genuttryck och förbättra muskelfunktion. Terapin utvärderas nu i en klinisk fas 1–2-studie, med första patienten planerad att rekryteras i slutet av 2025.

Sanofi har redan beviljats särläkemedelsstatus för SAR446268 i både USA och EU.