Ultragenyx missar i fas III

Angelmans syndrom är en sällsynt genetisk sjukdom som drabbar nervsystemet och orsakar svåra fysiska funktionsnedsättningar och inlärningssvårigheter.

Det finns i dag varken botemedel eller godkända sjukdomsmodifierande behandlingar. Aspire-studien missade det primära effektmåttet, förändring från baslinjen i Bayley-4 kognitiv råpoäng, och nådde inte heller det sekundära effektmåttet, nettorespons på Multidomain Responder Index.