FDA ger snabbspår till Sanofis läkemedelskandidat inom Gauchers sjukdom

Franska Sanofis läkemedelskandidat venglustat har fått Breakthrough Therapy-status av USA:s läkemedelsmyndighet FDA för behandling av neurologiska symtom vid typ 3 Gauchers sjukdom, enligt ett pressmeddelande.

Beslutet baseras på data från fas 3-studien Leap2mono.

Venglustat är en ny oralt administrerad glukosylceramidsyntashämmare (GCSi) som befinner sig i prövningsfasen.

Gauchers sjukdom, även kallad Norrbottensjukan, är en ovanlig kronisk sjukdom.

Bifogat: https://sv.wikipedia.org/wiki/Gauchers_sjukdom

Bifogat: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/18/3257888/0/en/Press-Release-Sanofi-s-venglustat-earns-Breakthrough-Therapy-designation-in-the-US-for-type-3-Gaucher-disease.html