Novartis del-brax nådde primära mål i studie
Schweiziska läkemedelsjätten Novartis meddelar att biomarkörkohorten i fas 1/2-studien Fortitude nådde både det primära och viktiga sekundära effektmåttet för läkemedelskandidaten del-brax.
Enligt bolaget visade studien minskade nivåer av biomarkörerna KHDC1L och kreatinkinas, vilket indikerar stark målinriktad effekt och minskad muskelskada hos patienter med facioskapulohumeral muskeldystrofi (FSHD).
Del-brax är en RNA-baserad terapikandidat som utvecklas för behandling av den sällsynta neuromuskulära sjukdomen och kan enligt Novartis bli den första sjukdomsmodifierande behandlingen för FSHD.