Sanofis efdoralprin alfa får särläkemedelsstatus i EU

EMA har beviljat Sanofis läkemedelskandidat efdoralprin alfa särläkemedelsstatus för behandling av emfysem kopplat till alfa-1-antitrypsinbrist. Beslutet gäller en sällsynt lungsjukdom med stort medicinskt behov.

Kandidaten har i en fas 2-studie nått primära och viktiga sekundära mål jämfört med standardbehandling.

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har tidigare beviljat både snabbspår och särläkemedelsstatus för efdoralprin alfa för behandling av AATD-relaterad emfysem.