Pila Pharma ansöker om särläkemedelsstatus för XEN-D0501 i USA

Bioteknikbolaget Pila Pharma har ansökt om särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) till amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för sin läkemedelskandidat XEN-D0501, som syftar till att behandla en sjukdom förknippad med smärta på grund av neurogen inflammation. Det framgår av ett pressmeddelande.

Förutsatt beviljad särläkemedelsbeteckning, avser bolaget att söka finansiering för att inleda kliniska fas 2/3-studier för att testa säkerheten och effekten av kandidaten vid den sällsynta sjukdomen. Kandidaten är idag under utveckling för behandling av typ 2-diabetes, där förberedelser pågår enligt plan för kommande kliniska fas 2b-studier. Nu har bolaget alltså identifierat ytterligare en potentiell indikation.

FDA beviljar särläkemedelsstatus till läkemedel som riktar sig mot sällsynta sjukdomar, utan tillfredsställande godkänd behandling, som drabbar färre än 200 000 personer i USA, (cirka 6 fall av 10 000). Beteckningen innebär bland annat skatteavdrag för kliniska prövningar, avgiftsbefrielser hos FDA och sju års marknadsexklusivitet efter godkännande.