Cereno Scientific delar 4-månaders uppföljningsdata från Expanded Access Program i linje med resultat från Fas IIa-studien av CS1 i sällsynta sjukdomen PAH

Cereno Scientific (Nasdaq First North: CRNO B), ett innovativt bioteknikbolag som utvecklar banbrytande behandlingar som förbättrar och förlänger livet för människor med sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar, meddelade idag 4-månaders uppföljningsdata från Expanded Access Program (EAP) efter Fas IIa-studien av CS1 i patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH). Uppföljningsdatan från EAP-programmet överensstämmer med observationerna från Fas IIa-studien. Läkemedelskandidaten CS1, en epigenetiskt modulerande HDAC-hämmare, har stark potential att förändra livet för PAH-patienter som en väl tolererad oral behandling med gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil samt sjukdomsmodifierande effekter.

”Säkerhets- och tolerabilitetsprofilen för CS1 som observerats under de första fyra månaderna av Expanded Access Program är i linje med resultaten från vår tre månader långa Fas IIa-studie, vilket är ett lovande utfall vid denna progressiva sjukdom. Säkerhet utgör fortfarande en betydande begränsning för dagens tillgängliga PAH-behandlingar, där flera utvecklingsprogram nyligen avslutats på grund av tolerabilitetsproblem. Kombinationen av en gynnsam säkerhetsprofil och tidiga tecken på effekt understryker CS1:s potential vid denna sällsynta och allvarliga sjukdom. Som nästa steg går vi vidare till en global, placebokontrollerad Fas IIb-studie som är utformad för att mer omfattande utvärdera CS1:s kliniska effekt,” säger Rahul Agrawal, Chief Medical Officer och Head of R&D på Cereno Scientific.

”Jag är nöjd över att vi kunnat möjliggöra fortsatt CS1-behandling genom EAP-programmet för PAH-patienterna som deltog i vår Fas IIa-studie. Detta skedde på begäran från både patienter och deras läkare, vilket är en mycket lovande indikation på CS1:s potential. Även om uppföljningsperioden i dessa data inte är mycket längre än i den tidigare studien, är det glädjande att se att resultaten överensstämmer med säkerhetsprofilen, tolerabiliteten och effektsignalerna som observerades i Fas IIa. Nu låter vi EAP-programmet fortsätta till sitt slut, och ser fram emot resultaten som kommer att ge insikter om långtidsanvändning av CS1 efter upp till 12 månaders behandling,” säger Sten R. Sörensen, VD för Cereno Scientific.

Expanded Access Program (EAP) inkluderar 10 kvalificerade patienter från Fas IIa-studien som fortsätter behandlingen med CS1. Under ett FDA-godkänt protokoll möjliggör EAP för Cereno att samla in långtidsdata om säkerhet och effekt av CS1 vid behandling av PAH. En delstudie inom EAP använder en icke-invasiv bilddiagnostisk teknologi utvecklad av medtechbolaget Fluidda på vissa inkluderade patienter för att studera hur långtidsbehandling med CS1 påverkar strukturella förändringar i lungornas blodkärl. Dessa initiativ stödjer fortsatt behandling samtidigt som de ger värdefulla data för regulatorisk dialog och planering av framtida Fas IIb- eller registreringsgrundande Fas III-studier. EAP-programmet pågår i 12 månader och resultat förväntas under första kvartalet 2026.

För mer information, vänligen kontakta:

Tove Bergenholt, Head of IR & Communications

E-post:  [email protected]

Telefon: +46 73- 236 62 46

 

Denna information är sådan information som Cereno Scientific AB är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 16 juni 2025 kl. 08:25 (CET).

 

Om CS1

Läkemedelskandidaten CS1 befinner sig för närvarande i klinisk Fas II-utveckling och utvecklas som en ”first in class”-behandling för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). CS1 är en histondeacetylashämmare (HDAC-hämmare) som verkar genom epigenetisk modulering och riktar sig unikt mot de underliggande mekanismer som driver sjukdomsprogressionen vid PAH.

CS1 är en oral be­handling med gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil som visat signaler på sjukdomsmodifierande effekter i en Fas IIa-studie i patienter med den sällsynta sjukdomen pulmonell arte­riell hypertension (PAH). Målsättningen med CS1 är att erbjuda en effektiv sjukdomsmodifierande behandling som inte bara förbättrar livskvaliteten utan också förlänger livet för PAH-patienter. Till skillnad från dagens standardbehandlingar som fokuserar på symtomlindring, representerar CS1 ett nytt terapeutiskt angreppssätt genom att rikta in sig på de grundläggande sjukdomsmekanismer i PAH. En framgångsrik Fas IIa-studie avslutades under 2024. Insikter om långtidsanvändning av CS1 samlas nu in via ett Expanded Access Program (EAP) med 10 patienter från Fas IIa-studien. Förberedelser pågår för närvarande inför en större, placebokontrollerad Fas IIb-studie i syfte att ta CS1 vidare mot regulatoriskt godkännande och bredare patienttillgång. Fas IIb-studien planeras att inledas under första halvåret 2026.

 

Om  Cereno Scientific AB

Cereno Scientific är banbrytande inom behandlingar som förbättrar och förlänger livet. Vår innovativa pipeline består av sjukdomsmodifierande läkemedelskandidater som hjälper människor som lider av sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar att leva sina liv fullt ut.

Den ledande läkemedelskandidaten CS1 är en HDAC-hämmare som verkar genom epigenetisk modulering, under utveckling som en effektiv och sjukdomsmodifierande behandling med gynnsam säkerhets- och tolerabilitetsprofil för den sällsynta sjukdomen pulmonell arteriell hypertension (PAH). En Fas IIa-studie som utvärderade CS1:s säkerhet, tolerabilitet, och explorativa effekt i patienter med PAH visade att CS1 har en bra säkerhetsprofil, är väl tolererad och visade positiv påverkan på explorativa kliniska effektparametrar. Ett Expanded Access-program ger patienter som har slutfört Fas IIa-studien möjlighet att få tillgång till CS1. CS014 i Fas I-utveckling, är en ny kemisk entitet med sjukdomsmodifierande potential. CS014 är en HDAC-hämmare som verkar genom en mångfaldig verkningsmekanism som en epigenetisk mod­ulator med potential att adressera den underliggande patofysiologin hos sällsynta kardiovaskulära sjukdomar och lungsjukdomar med stora behov såsom idiopatisk lungfibros (IPF). Cereno Scientific driver också ett prekliniskt program med CS585, en oral, potent och selektiv IP-receptoragonist som har visat potential att signifikant förbättra sjukdomsmekanismer relevanta för kardiovaskulära sjukdomar. Samtidigt som CS585 ännu inte tilldelats en specifik indikation för klinisk utveckling, indikerar prekliniska data att det potentiellt kan användas inom indikationer som trombosprevention utan ökad risk för blödning och pulmonell hypertension.

Bolaget har huvudkontor i GoCo Health Innovation City, i Göteborg, Sverige, och har ett amerikanskt dotterbolag; Cereno Scientific Inc. med kontor på Kendall Square i Boston, Massachusetts, USA. Cereno Scientific är noterat på Nasdaq First North Growth Market (CRNO B). Bolagets Certified Adviser är DNB Carnegie Investment Bank AB, [email protected]. Mer information finns på www.cerenoscientific.se.