Egetis Therapeutics: behandlingseffekt på T3-nivåer kan utgöra grund för Emcitates marknadsgodkännande i USA
Läkemedelsutvecklingsbolaget Egetis Therapeutics har efter positiva interaktioner med amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA dragit slutsatsen att en behandlingseffekt på T3-nivåer hos patienter med MCT8-brist kan utgöra grunden för ett marknadsgodkännande för Emcitate i USA. Det skriver bolaget i ett pressmeddelande.
Tidigare data har påvisat signifikanta och kliniskt relevanta effekter av behandling med Emcitate på T3-nivåer (Triac Trial I och kohortstudie).
Egetis tänker framåt komma att lämna in en NDA (new drug application) i USA i mitten av 2023 under sin Fast Track Designation för Emcitate. Denna kommer att kompletteras med en liten randomiserad, placebo-kontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer som tidigare observerats i Triac Trial 1 och kohortstudien. Studien kommer att vara på 30 dagar.
“Dagens besked ökar sannolikheten för att Emcitate ska bli den första behandlingen för MCT8-brist, en sällsynt genetisk sjukdom med stora medicinska behov och möjligheten att därmed erhålla en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i USA vid godkännande av en NDA”, kommenterar vd Nicklas Westerholm.
Emcitate innehar sedan tidigare särläkemedelsstatus i EU och USA och beviljades Rare Pediatric Disease Designation (RPD) i november 2020 samt fick Fast Track-status i oktober 2021 av amerikanska FDA.
