Pfizer lyckades i fas 3-studie med genterapi mot blödarsjuka
Amerikanska läkemedelsjätten Pfizer mötte det primära effektmålet i en fas 3-studie med genterapi mot måttlig till svår blödarsjuka av typ B. Det framgår av ett pressmeddelande.
Det primära utfallsmålet var att inte vara sämre än befintlig vårdstandard avseende årlig blödningsfrekvens (ABR). Resultaten visade en 71-procentig minskning av ABR, med ett p-värde som var mindre än 0,0001 (ett p-värde under 0,05 anses vara statistiskt signifikant).
Pfizer har tre fas 3-program med genterapier mot andra blodsjukdomar, inklusive blödarsjuka typ A.
Läkemedelskandidaten, Fidanacogene elaparvovec, innehåller ett virus, ett kapsidskal och en mänsklig gen.
