Novartis lyckades i fas 3-studie mot sällsynta sjukdomen PNH
Schweiziska läkemedelsjätten Novartis fas 3-studie med läkemedelskandidaten iptacopan uppfyllde såväl primära som sekundära effektmått, med statistisk signifikans, mot den sällsynta blodsjukdomen paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH).
"Förutom förbättring av hemolys och trötthet som ses på de nuvarande tillgängliga behandlingarna, uppnår hemolytiska PNH-patienter som behandlas med iptacopan en förbättring av anemi som aldrig tidigare har setts med anti-C5s. Dessa data understryker iptacopans potential att vara ett oralt läkemedel som ändrar praxis för denna förödande sjukdom", kommenterar studiens huvudledare Antonio Risitano i ett pressmeddelande.
PNH är ett mycket sällsynt autoimmunt tillstånd som bara drabbar ett fåtal personer per miljon invånare. Det är en blodsjukdom och ger symtom som trötthet, hjärndimma, anemi och trombos (blodproppar).
Astra Zenecas Ultomiris är en C5-inhibitor mot PNH. Sobi har utvecklat en C3-inriktad behandling, Aspaveli, mot PNH.
