Egetis Therapeutics har identifierat ett 50-tal patienter med MCT8-brist i USA
Läkemedelsutvecklingsbolaget Egetis Therapeutics har identifierat ett 50-tal odiagnostiserade patienter med sjukdomen MCT8-brist i USA.
MCT8-brist är en ultrasällsynt genetisk sjukdom som beskrevs först år 2004. Det svenska bolaget är det första läkemedelsföretaget som utvecklar en möjlig terapi för denna sjukdom. Samtidigt är den allmänna förståelsen för sjukdomen låg. Bolaget har därför fokuserat sina medical affairs aktiviteter på att förbättra medvetenheten om sjukdomen och diagnosen. Detta har resulterat i identifieringen av ytterligare 50 patienter med MCT8-brist i USA, som tidigare alltså inte var diagnostiserade eller kända för Egetis Therapeutics.
Egetis Therapeutics arbetar nu på att säkerställa att dessa ges möjlighet att inkluderas i EAP-programmet. Bolaget har även ingått ett partnerskap med AnovoRx, ett specialapoteksföretag som fokuserar på sällsynta sjukdomar.
”Jag är mycket nöjd över att se att vårt ’medical affairs’ teams arbete bär frukt, vilket har lett till identifieringen av ytterligare över 50 patienter med MCT8-brist i USA, under en kort tidsperiod. Detta ger mig förtroende för att antalet diagnostiserade patienter med MCT8-brist kommer att fortsätta att öka. Idag behandlas redan över 190 patienter i mer än 25 länder med tiratricol genom olika ’Managed Access Program’, enligt varje lands lokala lagar och bestämmelser, efter begäran från patienters behandlande läkare", uppger vd Nicklas Westerholm.
Han fortsätter.
"Genom en bred implementering av vårt ’Expanded Access’-Program för tiratricol i USA kommer den administrativa bördan för behandlande läkare att minska, om de vill förskriva tiratricol till sina MCT8-patienter. EAP-programmet är också viktigt för patienter som avslutar ReTRIACt-studien för att säkerställa fortsatt tillgång till behandlingen. MCT8-brist är en svårt handikappande ultrasällsynt sjukdom utan några godkända behandlingar och tiratricol har möjlighet att bli den första godkända behandlingen för MCT8-brist.”
